Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Noi noiʻi:
ʻO Donidalorsen API kahi antisense oligonucleotide (ASO) ma lalo o ka hoʻokolokolo ʻana no ka mālama ʻana i ka angioedema hereditary (HAE) a me nā kūlana inflammatory pili. Ua aʻo ʻia i loko o ka pōʻaiapili o nā lāʻau lapaʻau i hoʻopaʻa ʻia i ka RNA, me ka manaʻo e hōʻemi i ka hōʻike ʻana oplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Hoʻohana ka poʻe noiʻi iā Donidalorsen e ʻimi i nā mīkini silencing gene, pharmacokinetics hilinaʻi dose, a me ka hoʻomalu lōʻihi o ka ʻāʻī ʻana o bradykinin.

Hana:
Hana ʻo Donidalorsen ma ka hoʻopaʻa paʻa ʻana iKLKB1mRNA, e ho'ēmi ana i ka hana o ka plasma prekallikrein - he enzyme nui i loko o ka kallikrein-kinin pūnaewele kuleana no ka hoʻouluʻana i ka pehu a me ka mumū ma HAE. Ma ka hoʻohaʻahaʻa ʻana i nā pae kallikrein, kōkua ʻo Donidalorsen i ka pale ʻana i nā hōʻeha HAE a hōʻemi i ke kaumaha o nā maʻi. Ma ke ʻano he API, lawelawe ʻo ia ma ke ʻano he mea lapaʻau koʻikoʻi i ka hoʻomohala ʻana i nā hana lōʻihi, hoʻokele subcutaneously no HAE.